2021年度新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展報(bào)告發(fā)布

　　● 2021年我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記總量為3358項(xiàng)，較上一年度增加29.1%。其中，新藥臨床試驗(yàn)數(shù)量為2033項(xiàng)，占比60.5%

 

　　● 化學(xué)藥和生物制品臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥均以抗腫瘤為主

 

　　● 中藥新藥臨床試驗(yàn)主要集中在精神神經(jīng)、消化、呼吸、心血管和婦科系統(tǒng)疾病5個(gè)適應(yīng)癥，約占中藥臨床試驗(yàn)總體的76.9%

 

　　● 罕見(jiàn)疾病藥物臨床試驗(yàn)數(shù)量呈逐年增長(zhǎng)趨勢(shì)，2021年的總量接近2019 年的2倍

 

　　6月7日，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心發(fā)布《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告（2021年）》（以下簡(jiǎn)稱《報(bào)告》）?！秷?bào)告》顯示，2021年，我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)?zāi)甓鹊怯浛偭渴状瓮黄?000項(xiàng)，新藥臨床試驗(yàn)占比增至60.5%。對(duì)比分析近三年臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)可以發(fā)現(xiàn)，我國(guó)新藥臨床試驗(yàn)數(shù)量占比逐年增加、啟動(dòng)耗時(shí)明顯縮短，國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)數(shù)量占比呈逐年遞增趨勢(shì)，罕見(jiàn)疾病藥物臨床試驗(yàn)數(shù)量逐年遞增、適應(yīng)癥領(lǐng)域逐步擴(kuò)大，但仍存在新藥研發(fā)適應(yīng)癥和作用靶點(diǎn)同質(zhì)化、特殊人群臨床試驗(yàn)重視程度不夠等問(wèn)題。

 

 

　　根據(jù)《報(bào)告》，2021年我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記總量為3358項(xiàng)，較上一年度增加29.1%。按新藥臨床試驗(yàn)（以受理號(hào)登記）和生物等效性試驗(yàn)（主要以備案號(hào)登記）統(tǒng)計(jì)，2021年新藥臨床試驗(yàn)數(shù)量為2033項(xiàng)；近三年來(lái)，新藥臨床試驗(yàn)數(shù)量占比逐年增加，從2019年的52.7%增長(zhǎng)至2021年的60.5%。

 

　　分析2021年登記的新藥臨床試驗(yàn)，按藥物類型統(tǒng)計(jì)，化學(xué)藥登記1069項(xiàng)（52.6%）、生物制品登記886項(xiàng)（43.6%）、中藥登記78項(xiàng)（3.8%）；從藥物類型及注冊(cè)分類來(lái)看，中藥新藥臨床試驗(yàn)50.0%為原注冊(cè)分類6類（含6類和6.1類），化學(xué)藥的69.6%為1類（含原注冊(cè)分類），治療用生物制品和預(yù)防用生物制品中1類占比最大。

 

　　對(duì)比近三年新藥臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)可以看出藥物創(chuàng)新研發(fā)趨勢(shì)。從藥物類型來(lái)看，各類藥物歷年占比情況保持一致，但生物制品占比增幅較為明顯，2020年和2021年登記量分別較上一年度增加31.5%和46.4%。根據(jù)藥物類型分析臨床試驗(yàn)分期，近三年各期臨床試驗(yàn)占比趨勢(shì)保持一致，但2021年中藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)占比明顯提高。

 

　　在啟動(dòng)臨床試驗(yàn)耗時(shí)和臨床試驗(yàn)完成情況方面，我國(guó)新藥臨床試驗(yàn)獲批后實(shí)施效率有所提高，但仍需進(jìn)一步優(yōu)化?！秷?bào)告》顯示，在2021年登記的2033項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)中，已登記國(guó)內(nèi)有效首例受試者知情同意書(shū)日期且無(wú)相關(guān)登記號(hào)信息的共819項(xiàng)，當(dāng)年完成108項(xiàng)。臨床試驗(yàn)啟動(dòng)耗時(shí)時(shí)間范圍為3天至91個(gè)月，平均值為12.2個(gè)月。臨床試驗(yàn)完成耗時(shí)時(shí)間范圍為13天至244天，平均為80.9天。

 

　　總體來(lái)看，2021年，超半數(shù)新藥臨床試驗(yàn)可在6個(gè)月內(nèi)啟動(dòng)受試者招募，化學(xué)藥和生物制品在6個(gè)月內(nèi)啟動(dòng)受試者招募的比例明顯超過(guò)中藥。

 

 

　　《報(bào)告》顯示，2021年化學(xué)藥臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥以抗腫瘤為主，占化學(xué)藥臨床試驗(yàn)總體的39.5%，其數(shù)量是排名第二的抗感染藥物的5.3倍；生物制品臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥同樣以抗腫瘤為主，占生物制品臨床試驗(yàn)總體的45.8%，其次為預(yù)防性疫苗。

 

　　臨床試驗(yàn)涉及品種、作用靶點(diǎn)情況同樣印證了化學(xué)藥和生物制品新藥研發(fā)扎堆抗腫瘤領(lǐng)域。

 

　　按照不同藥物類型對(duì)2021年新藥臨床試驗(yàn)涉及品種（按臨床試驗(yàn)許可文件藥品名稱）數(shù)量統(tǒng)計(jì)分析發(fā)現(xiàn)，化學(xué)藥臨床試驗(yàn)數(shù)量前10位品種中有7種是抗腫瘤藥物，其中，鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體注射液、蘋(píng)果酸法米替尼膠囊、鹽酸杰克替尼片和氟唑帕利膠囊也是2020年化學(xué)藥臨床試驗(yàn)數(shù)量前10位的品種。生物制品臨床試驗(yàn)數(shù)量前10位品種以治療用生物制品為主，占比72.1%，其中帕博利珠單抗注射液是近三年每年的前10位品種之一。受新冠肺炎疫情影響，預(yù)防用生物制品中，新型冠狀病毒疫苗為研發(fā)熱點(diǎn)，新型冠狀病毒滅活疫苗（Ver o細(xì)胞）開(kāi)展的臨床試驗(yàn)數(shù)量多達(dá)20項(xiàng)。

 

　　從作用靶點(diǎn)看，無(wú)論是按藥物品種還是臨床試驗(yàn)登記數(shù)量統(tǒng)計(jì)，PD-1、PD-L1、HER2、EGFR等都是熱門(mén)靶點(diǎn)，適應(yīng)癥也主要集中在抗腫瘤領(lǐng)域。例如，PD-1、PD-L1、HER2、EGFR和CD3五個(gè)靶點(diǎn)的藥物適應(yīng)癥超過(guò)90%集中在抗腫瘤領(lǐng)域。此外，近三年數(shù)據(jù)顯示，PD-1和PD-L1靶點(diǎn)Ⅲ期臨床試驗(yàn)的比例明顯高于其他靶點(diǎn)。

 

　　2021年中藥新藥臨床試驗(yàn)則主要集中在精神神經(jīng)、消化、呼吸、心血管和婦科系統(tǒng)疾病5個(gè)適應(yīng)癥，約占中藥臨床試驗(yàn)總體的76.9%。其中，呼吸系統(tǒng)疾病適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)數(shù)量占比較2019年和2020年明顯下降，而精神神經(jīng)和婦科系統(tǒng)疾病適應(yīng)癥臨床試驗(yàn)數(shù)量占比增長(zhǎng)較明顯。此外，近三年數(shù)據(jù)均顯示，接近九成中藥品種同年僅開(kāi)展了1項(xiàng)臨床試驗(yàn)。

 

 

　　根據(jù)《報(bào)告》，2021年，在老年人群和兒童人群（預(yù)防性疫苗除外）中開(kāi)展的臨床試驗(yàn)占比仍較低；罕見(jiàn)疾病藥物臨床試驗(yàn)數(shù)量和適應(yīng)癥領(lǐng)域均呈現(xiàn)逐年增加趨勢(shì)，但涉及的疾病種類仍較少。

 

　　2021年，含老年人受試者的臨床試驗(yàn)為1515項(xiàng)，占新藥臨床試驗(yàn)總體的74.5%。僅在老年人群中開(kāi)展的臨床試驗(yàn)為3項(xiàng)，其中化學(xué)藥（Ⅰ期）、生物制品（Ⅱ期）、中藥（Ⅱ期）各1項(xiàng)。對(duì)比近三年數(shù)據(jù)，老年人群臨床試驗(yàn)的數(shù)量和占比趨勢(shì)保持一致。含老年人受試者臨床試驗(yàn)在歷年臨床試驗(yàn)占比均約為70%，僅在老年人群中開(kāi)展的臨床試驗(yàn)在歷年臨床試驗(yàn)占比均不超過(guò)0.2%，且均未進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗(yàn)。

 

　　2021年，含兒童受試者的臨床試驗(yàn)為168項(xiàng)，占新藥臨床試驗(yàn)總體的8.3%。其中，僅在兒童人群中開(kāi)展的臨床試驗(yàn)共61項(xiàng)，生物制品主要為預(yù)防性疫苗，化學(xué)藥主要以皮膚及五官科適應(yīng)癥為主，中藥以呼吸適應(yīng)癥為主。根據(jù)《報(bào)告》，近三年，僅在兒童人群中開(kāi)展的臨床試驗(yàn)占?xì)v年試驗(yàn)總體比例不超過(guò)3%。

 

　　在罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域，2021年，臨床試驗(yàn)總量接近2019年的2倍。在適應(yīng)癥方面，主要以神經(jīng)系統(tǒng)疾病、血液系統(tǒng)疾病、呼吸系統(tǒng)疾病及抗過(guò)敏為主，與2019年、2020年相比增加了風(fēng)濕性疾病及免疫、消化系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域。然而，針對(duì)《第一批罕見(jiàn)病目錄》所收載121種疾病的國(guó)內(nèi)藥物臨床試驗(yàn)仍較少，需加以重視。