73款臨床急需境外新藥 超六成“上榜”藥物在國內(nèi)獲批

　　國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)健委已發(fā)布三批次臨床急需境外新藥名單，代謝、腫瘤疾病治療領(lǐng)域相對集中

 

　　為加快臨床急需境外新藥進入我國，2018年至今，國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)健委先后公布三批臨床急需境外新藥名單，涉及73款藥品。新京報記者根據(jù)丁香園Insight數(shù)據(jù)庫及公開信息梳理數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)，三批名單中，已有46款藥物在國內(nèi)獲批，代謝性疾病、腫瘤、免疫系統(tǒng)疾病為相對集中的治療領(lǐng)域。

 

 

　　2018年11月至今，國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)健委陸續(xù)發(fā)布三批次臨床急需境外新藥名單，涵蓋的藥品數(shù)量分別為40個、26個、7個，共計73款。

 

　　根據(jù)丁香園Insight數(shù)據(jù)庫及公開信息，新京報記者對名單中的73個藥物進行梳理。截至4月19日，名單中已有46個藥物在國內(nèi)獲批，獲批藥物占比達到63.01%，還有個別藥物尚未在國內(nèi)提交上市申請。

 

　　早在首批名單發(fā)布之時，國家藥監(jiān)局藥品審評中心表示，列入臨床急需境外新藥名單的品種，可按照《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》提交相關(guān)資料，直接提出上市申請，中心建立專門通道加快審評。尚未申報的品種，可隨時提出與中心進行溝通交流，盡快提出上市申請。另據(jù)央視報道，在一些臨床特別急需的抗腫瘤藥物審評當(dāng)中，藥審中心會提早介入到藥物的研發(fā)過程中，提前溝通交流，與研發(fā)科學(xué)家和申請人一起，共同商定全球同步研發(fā)策略，使產(chǎn)品可以迅速地跟國外接軌，同步在中國上市。

 

　　2020年11月第三批名單發(fā)布時，國家藥監(jiān)局藥品審評中心還表示，對符合《關(guān)于臨床急需境外新藥審評審批相關(guān)事宜的公告》規(guī)定情形的品種，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)健委已組織進行了充分遴選，基本解決了臨床急需境外上市新藥在我國上市慢的歷史遺留問題，并且隨著審評審批制度改革的深化，ICH（國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會）指導(dǎo)原則的轉(zhuǎn)化實施，我國已逐步建立了境外新藥在境內(nèi)同步研發(fā)申報的法規(guī)制度體系，鼓勵境外新藥在中國境內(nèi)同步開展研發(fā)申報工作。

 

 

　　三批臨床急需境外新藥名單涉及的藥物治療領(lǐng)域相對集中。其中，14款藥物的適應(yīng)癥涉及代謝性疾病，如法布雷病、IVA型黏多糖病等罕見病；10款藥物的適應(yīng)癥涵蓋免疫系統(tǒng)和腫瘤。在所有治療領(lǐng)域的分類中，這三個治療領(lǐng)域涉及藥物數(shù)量占比達39.53%。

 

　　藥品適應(yīng)癥涉及較多的治療領(lǐng)域還包括內(nèi)分泌系統(tǒng)、皮膚疾病、神經(jīng)系統(tǒng)、心腦血管疾病、血液系統(tǒng)疾病、感染性疾病。

 

　　還有5款藥物的適應(yīng)癥為銀屑病關(guān)節(jié)炎，分別為協(xié)和麒麟的布羅利尤單抗、諾華制藥的司庫奇尤單抗、禮來制藥的依奇珠單抗、新基醫(yī)藥的阿普司特和Janssen Biotech公司的古塞奇尤單抗。

 

　　丙肝也是名單中藥品的常見適應(yīng)癥，在涉及感染性疾病的5款藥物中，有3款適應(yīng)癥為丙肝，其中2款來自吉利德，1款為艾伯維旗下藥物。

 

　　除疾病治療領(lǐng)域的分類，罕見病成為占比最高的藥物。在三批名單的73款藥品中，罕見病藥物達到37個，占比達到50.68%。在已經(jīng)獲批的46個藥物中，罕見病藥物達到21個，占比45.65%。

 

　　73款藥物中有一款為疫苗產(chǎn)品，即葛蘭素史克旗下的重組帶狀皰疹疫苗，于2020年6月份在國內(nèi)獲批，適用于50歲及以上成人預(yù)防帶狀皰疹。公開資料顯示，我國50歲及以上人群每年新發(fā)帶狀皰疹病例約為156萬。超過99%的50歲及以上人群曾感染水痘-帶狀皰疹病毒，大約三分之一的人在一生中會患帶狀皰疹。

 

　　首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院皮膚科主任常曉在接受新京報采訪時表示，就臨床花費來說，帶狀皰疹是皮膚科中費用較高的疾病，雖然醫(yī)?？梢愿采w目前該病的治療藥物，但患者自身的花費也是比較高的，還會消耗一定的醫(yī)保資源，不僅如此，這部分患者對醫(yī)療資源的“占用”仍然存在，“一個輕癥的帶狀皰疹患者，除了當(dāng)次就診，還要復(fù)診兩次。如果患者留下了后遺神經(jīng)痛的話，實際上復(fù)診的次數(shù)會更多。如果患者有了后遺神經(jīng)痛，還要長期吃鎮(zhèn)痛的藥物。”

 

 

　　三批次臨床急需境外新藥名單之外，氯巴占也廣受關(guān)注。事實上，早在2017年5月，氯巴占就作為“中國大陸境內(nèi)尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥”，被列入《第二批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單》。

 

　　氯巴占是一種治療罕見癲癇性腦病非常有效的廣譜抗癲癇發(fā)作藥物，能有效控制癲癇發(fā)作。該藥最早于1967年在菲律賓上市，隨后又在美國、英國、法國、德國等國家上市。然而，該藥在我國屬于第二類精神藥品，且沒有獲批。

 

　　早前，氯巴占已多次在中文互聯(lián)網(wǎng)上掀起討論。其焦點在于，國家禁毒委員會印發(fā)的《100種麻醉藥品和精神藥品管制品種依賴性折算表》寫明，“1克氯巴占相當(dāng)于0.1毫克的海/洛/因”，許多聲音因此認(rèn)為氯巴占是海/洛/因的可替代品。

 

　　中國抗癲癇協(xié)會常務(wù)理事、藥物治療專委會主任委員王學(xué)峰曾表示，氯巴占與海/洛/因在成分上是遠不相同的，“海/洛/因讓人興奮，而氯巴占可以抑制異常的精神活動，如果這個人的精神狀態(tài)本來就是正常的，那么服用氯巴占幾乎不會有什么影響。”

 

　　盡管醫(yī)生會在處方中寫上氯巴占，國內(nèi)的患兒家長卻沒有正規(guī)途徑可以買到，有家長不得不通過海淘或代購求取孩子的“救命藥”。

 

　　3月29日，國家衛(wèi)健委官網(wǎng)發(fā)布公告，就《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》公開征求意見，以滿足臨床用藥急需。

 

　　征求意見稿顯示，國家衛(wèi)生健康委將組織提出氯巴占臨床需求量，確定使用醫(yī)療機構(gòu)名單，選定牽頭進口的醫(yī)療機構(gòu)，組織擬訂藥品使用規(guī)范和處方資質(zhì)要求，明確患者知情同意和醫(yī)生免責(zé)要求。牽頭進口的醫(yī)療機構(gòu)應(yīng)向國家藥監(jiān)局提出臨時進口申請，并提交相關(guān)材料。同時，牽頭進口的醫(yī)療機構(gòu)可委托進口單位辦理進口準(zhǔn)許證。進口單位應(yīng)按照國家藥監(jiān)局網(wǎng)上辦事大廳公布的供臨床使用麻醉藥品和精神藥品的進口審批辦事指南，提出進口準(zhǔn)許證申請。進口單位持進口準(zhǔn)許證直接向海關(guān)辦理通關(guān)手續(xù)。此類進口藥品，無須進行口岸檢驗。