多部門(mén)支持利好政策頻出 兒童用藥難題引關(guān)注

　　醫(yī)藥網(wǎng)6月9日訊　長(zhǎng)期以來(lái)，兒童專(zhuān)用藥供給無(wú)法滿足臨床需求，兒童用藥一直存在“用藥靠掰、劑量靠猜”難題。近年來(lái)，因?yàn)E用、錯(cuò)用成人藥而導(dǎo)致兒童發(fā)生不良反應(yīng)甚至危及生命的案例增多。解決兒童專(zhuān)用藥不足問(wèn)題，需要從藥物研發(fā)、生產(chǎn)上發(fā)力。然而，對(duì)于藥品企業(yè)來(lái)說(shuō)，一方面，兒童群體的特殊性導(dǎo)致兒童藥品研發(fā)難度大、盈利難；另一方面，兒童臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)高，志愿者難招募，藥物研發(fā)缺少數(shù)據(jù)支撐。

 

　　面對(duì)日漸增長(zhǎng)的兒童用藥需求，多部門(mén)發(fā)布利好政策，促進(jìn)兒童藥研發(fā)創(chuàng)新，以頂層設(shè)計(jì)守護(hù)兒童用藥安全、可及。

 

 

　　以2020年1月1日—2021年6月3日為監(jiān)測(cè)時(shí)間段，“兒童用藥”相關(guān)信息媒體關(guān)注度和網(wǎng)民關(guān)注度均在2020年8月達(dá)到頂峰（見(jiàn)圖）。

 

 

 

 

　　2019年12月3日，《經(jīng)濟(jì)參考報(bào)》刊發(fā)《“專(zhuān)用藥不專(zhuān)”?三大短板加劇兒童藥匱乏》稱(chēng)，兒童藥匱乏是我國(guó)醫(yī)藥領(lǐng)域的老問(wèn)題，三個(gè)突出短板加劇兒童藥匱乏現(xiàn)狀。一是缺乏專(zhuān)用劑型；二是缺乏治療標(biāo)準(zhǔn)；三是缺乏兒童用藥療效和安全性等信息，兒童藥研發(fā)難、上市難，藥物療效和安全性難以在兒童人群中驗(yàn)證。

 

　　2021年5月11日，微信公眾號(hào)“醫(yī)學(xué)界”發(fā)布的《5歲兒童服藥后昏迷：中國(guó)兒童藥困局》稱(chēng)，現(xiàn)在市場(chǎng)上出現(xiàn)了切藥器、帶刻度喂藥器、藥品研磨器等產(chǎn)品，一些家長(zhǎng)使用其為孩子分藥，這存在很多未知風(fēng)險(xiǎn)。藥片分劈、片劑磨粉、粉末溶液化等手工操作很難保證準(zhǔn)確和均勻。同時(shí)，自行分藥而忽視醫(yī)囑也帶來(lái)兒童用藥風(fēng)險(xiǎn)。

 

　　針對(duì)解決“分藥”問(wèn)題，主要有兩方面建議。一是建議由兒科醫(yī)生、藥劑師等專(zhuān)業(yè)人士分藥。如上述《5歲兒童服藥后昏迷：中國(guó)兒童藥困局》引用專(zhuān)家觀點(diǎn)，呼吁允許兒科醫(yī)院收取藥品分劑量調(diào)配相關(guān)藥事服務(wù)費(fèi)，激勵(lì)藥師提供更高質(zhì)量的藥品分劑量服務(wù)。對(duì)于兒科分劑量需求大的藥品，鼓勵(lì)制藥企業(yè)積極研究分劑量的方法和適宜性，并在藥品說(shuō)明書(shū)中添加相應(yīng)信息。同時(shí)，臨床工作者應(yīng)積極探索分劑量對(duì)藥物溶出度、穩(wěn)定性等的影響，對(duì)分劑量后藥物體內(nèi)處置過(guò)程改變、藥動(dòng)-藥效學(xué)變化以及相應(yīng)臨床風(fēng)險(xiǎn)展開(kāi)研究。健康報(bào)網(wǎng)發(fā)布的《醫(yī)院為患兒“掰藥”值得鼓勵(lì)》稱(chēng)，由醫(yī)院“掰藥”，可在很大程度上緩解家長(zhǎng)“猜不準(zhǔn)、分不勻”問(wèn)題。醫(yī)院可在門(mén)診開(kāi)通藥品分包窗口，為兒童提供分藥服務(wù)。二是呼吁研發(fā)便于分裝或兒童專(zhuān)用劑型。如北京日?qǐng)?bào)客戶(hù)端發(fā)布的《劑量靠猜，分藥靠掰！難壞家長(zhǎng)的兒童用藥劑量如何保障？》稱(chēng)，在兒童用藥研發(fā)上，應(yīng)在現(xiàn)有藥物基礎(chǔ)上生產(chǎn)更多便于分裝和使用的劑型，如液體劑型、顆粒劑型等，同時(shí)提供適合兒童使用的規(guī)格，如微型片劑。

 

 

　　2021年5月19日，微信公眾號(hào)“八點(diǎn)健聞”發(fā)布的《藥監(jiān)局終于出手！兒童感冒用藥的黑歷史能否被終結(jié)？》稱(chēng)，在美國(guó)，2歲以下兒童被禁用的復(fù)方抗感冒藥，在國(guó)內(nèi)卻冠以“小兒”之名，成為年銷(xiāo)額數(shù)億元的“大品種”。退熱藥“尼美舒利”和復(fù)方抗感冒藥“優(yōu)卡丹”都曾引發(fā)兒童不良反應(yīng)。

 

　　2021年1月8日，《中國(guó)醫(yī)藥報(bào)》刊發(fā)的《10類(lèi)藥物，兒童謹(jǐn)慎使用》稱(chēng)，一些成人可以正常使用的藥物，對(duì)于處于生長(zhǎng)發(fā)育特殊時(shí)期的兒童來(lái)說(shuō)，可能需要禁用或慎用，如抗菌藥物、退熱藥物、驅(qū)蟲(chóng)藥、抑酸劑、抗過(guò)敏藥、止瀉藥、胃動(dòng)力藥、神經(jīng)系統(tǒng)藥物、鎮(zhèn)靜催眠藥和中藥。

 

 

　　家長(zhǎng)熱衷海淘的兒童藥品并非都安全。2020年10月19日，央視《天下財(cái)經(jīng)》欄目播出的《日本人氣兒童感冒糖漿被召回約775萬(wàn)瓶》稱(chēng)，網(wǎng)紅感冒藥池田模范堂的“面包超人兒童感冒糖漿”在日本被大規(guī)模召回，預(yù)計(jì)數(shù)量高達(dá)775萬(wàn)瓶。值得注意的是，該企業(yè)的“面包超人咳嗽藥水”在2017年曾被央視曝光或含我國(guó)兒童禁用藥成分。中國(guó)網(wǎng)、海外網(wǎng)、《北京商報(bào)》等媒體轉(zhuǎn)載報(bào)道了相關(guān)信息。在微博平臺(tái)上，@鳳凰網(wǎng)財(cái)經(jīng)、@21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道等也關(guān)注該事件。網(wǎng)民認(rèn)為不應(yīng)迷信國(guó)外人氣藥品。

 

 

　　2020年5月25日，界面新聞發(fā)布的《不能“罕治”！兩會(huì)提案：建議將兒童罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)?！贩Q(chēng)，全國(guó)人大代表孫偉建議把兒童罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保。我國(guó)患有罕見(jiàn)病的兒童數(shù)量不少，但社會(huì)對(duì)此關(guān)注不多。孫偉代表提出，應(yīng)做好兒童罕見(jiàn)病診療預(yù)防工作，逐步把兒童罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保。

 

 

　　2020年12月10日，微信公眾號(hào)“艾美達(dá)行業(yè)研究”發(fā)布的《“兒童藥市場(chǎng)”為何呈現(xiàn)出虛假的繁榮？》稱(chēng)，近幾年，我國(guó)兒童藥市場(chǎng)規(guī)模快速增長(zhǎng)，但兒童藥的品種、生產(chǎn)企業(yè)卻寥寥無(wú)幾。兒童藥生產(chǎn)以小批量、多批次為主，且工藝較復(fù)雜，部分兒童藥的生產(chǎn)成本比成人藥高出10%以上。再加上適用人群有限、價(jià)格優(yōu)勢(shì)不足，所以雖然兒童藥市場(chǎng)潛力巨大，但企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)動(dòng)力不足。

 

　　2021年5月6日，微信公眾號(hào)“趣學(xué)術(shù)”發(fā)布文章稱(chēng)，企業(yè)必須針對(duì)兒童生理及心理特點(diǎn)進(jìn)行專(zhuān)業(yè)研發(fā)，帶來(lái)額外研發(fā)支出。同時(shí)，兒童藥生產(chǎn)工藝復(fù)雜，推高了生產(chǎn)成本。此外，政府有關(guān)部門(mén)為防止不合理劑型、奇特劑型抬高藥價(jià)，在招標(biāo)時(shí)同一藥品盡量減少規(guī)格和劑型，可兒童藥恰恰需要?jiǎng)┬蛣?chuàng)新，很多兒童藥因此落標(biāo)，也導(dǎo)致兒童藥生產(chǎn)企業(yè)數(shù)量少。

 

　　2021年5月20日，微信公眾號(hào)“人民日?qǐng)?bào)評(píng)論”發(fā)布的《“劑量靠猜、分藥靠掰”，兒童用藥如何更精準(zhǔn)？》稱(chēng)，不同于成人藥物，兒童藥物面對(duì)的人群數(shù)量較少，市場(chǎng)需求遠(yuǎn)不如成人藥物，但研發(fā)投入多、要求高。同時(shí)，受限于家長(zhǎng)讓兒童參與臨床試驗(yàn)的意愿，兒童藥物開(kāi)展臨床試驗(yàn)較難，收集數(shù)據(jù)難度更大。由于兒童發(fā)病往往具有時(shí)間短、進(jìn)程快的特點(diǎn)，對(duì)臨床試驗(yàn)基地的要求更高、更細(xì)致。高投入、高要求、市場(chǎng)規(guī)模小，讓很多制藥企業(yè)望而卻步。發(fā)展完善兒童藥物研發(fā)、臨床試驗(yàn)、供應(yīng)、使用、支付等體系，仍需要時(shí)間。

 

 

　　近年來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家醫(yī)保局等多部門(mén)陸續(xù)出臺(tái)多項(xiàng)政策措施，鼓勵(lì)兒童藥物研發(fā)、生產(chǎn)、使用。

 

　　2020年3月30日，國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)管總局發(fā)布新修訂《藥品注冊(cè)管理辦法》《藥品生產(chǎn)監(jiān)督管理辦法》，將臨床急需的短缺藥、兒童用藥、罕見(jiàn)病用藥等納入加快上市注冊(cè)范圍。2020年7月發(fā)布的《國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳關(guān)于加強(qiáng)兒童抗菌藥物臨床應(yīng)用監(jiān)測(cè)和細(xì)菌耐藥監(jiān)測(cè)工作的通知》明確，全國(guó)設(shè)置兒科診療科目的二級(jí)及以上醫(yī)療機(jī)構(gòu)要全部納入全國(guó)抗菌藥物臨床應(yīng)用監(jiān)測(cè)網(wǎng)，進(jìn)行臨床應(yīng)用數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)和上報(bào)工作。2020年8月，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱(chēng)藥審中心）發(fā)布《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，明確了現(xiàn)階段真實(shí)世界研究支持我國(guó)兒童藥物研發(fā)時(shí)的常見(jiàn)情形及關(guān)注點(diǎn)，并給出案例及說(shuō)明。2020年12月，藥審中心發(fā)布《兒童用藥（化學(xué)藥品）藥學(xué)開(kāi)發(fā)指導(dǎo)原則（試行）》《兒科用藥臨床藥理學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則》，為兒童用藥藥學(xué)開(kāi)發(fā)提供研發(fā)思路和技術(shù)指導(dǎo)，進(jìn)一步明確兒科用藥臨床藥理學(xué)研究技術(shù)要求。2021年4月、5月，藥審中心分別就《兒童用化學(xué)藥品改良型新藥臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》《化學(xué)藥品和治療用生物制品說(shuō)明書(shū)中兒童用藥相關(guān)信息撰寫(xiě)的技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》公開(kāi)征求意見(jiàn)，進(jìn)一步加強(qiáng)兒童用藥技術(shù)指導(dǎo)。

 

　　2020年以來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局多次發(fā)布公告、通知，對(duì)部分涉兒童藥品進(jìn)行注銷(xiāo)或要求修訂藥品說(shuō)明書(shū)中涉及兒童的部分，涉及的藥品類(lèi)型包括退熱、抗腫瘤、精神科藥品等。同時(shí)，將創(chuàng)新兒童藥品納入優(yōu)先審評(píng)通道?！吨袊?guó)醫(yī)藥報(bào)》刊發(fā)的《全力破解兒童用藥短缺難題》顯示，截至今年5月底，通過(guò)優(yōu)先審評(píng)通道獲批上市的兒童用藥累計(jì)達(dá)32個(gè)，2021年以來(lái)已有12個(gè)兒童用藥獲批上市，完成數(shù)量及審評(píng)速度均有明顯提升。2021年5月31日，藥審中心網(wǎng)站正式開(kāi)通“兒童用藥專(zhuān)欄”。欄目匯集兒童用藥領(lǐng)域的政策法規(guī)、技術(shù)指南等信息，未來(lái)將成為企業(yè)、醫(yī)生、公眾了解國(guó)家兒童用藥政策法規(guī)、把握研發(fā)技術(shù)要求、與藥監(jiān)部門(mén)互動(dòng)溝通的重要窗口。

 

　　另外，在醫(yī)保目錄、產(chǎn)業(yè)組織方面對(duì)兒童用藥也有利好。2020年國(guó)家醫(yī)保談判結(jié)果顯示，共收錄7種兒科用藥，包括小兒清熱寧顆粒、小兒法羅培南顆粒、小兒牛黃清心散、小兒荊杏止咳顆粒、安兒寧顆粒等，多為中成藥品種。這7款藥品均充分考慮藥品安全性與有效性，規(guī)格和劑型較符合兒童特點(diǎn)，對(duì)兒童用量也有明確規(guī)定。2020年10月24日，中國(guó)兒童藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化聯(lián)盟啟動(dòng)大會(huì)在北京召開(kāi)，工業(yè)和信息化部、國(guó)家衛(wèi)生健康委聯(lián)合支持成立兒童藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化聯(lián)盟。聯(lián)盟集中醫(yī)藥行業(yè)優(yōu)勢(shì)資源，密切統(tǒng)籌研發(fā)、生產(chǎn)和臨床需求，推動(dòng)多學(xué)科、跨領(lǐng)域合作，促進(jìn)兒童用藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。（中國(guó)健康傳媒集團(tuán)輿情監(jiān)測(cè)中心 占妮）