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干細(xì)胞領(lǐng)域發(fā)展愈加熱烈 巨頭接連入場 風(fēng)口之下該如何選擇摘要:
醫(yī)藥網(wǎng)2月19日訊 細(xì)胞治療是繼小分子化學(xué)藥、大分子蛋白藥后的第三次藥物革命,已在某些疑難雜癥的治療和緩解上嶄露頭角并擔(dān)當(dāng)起越來越重要的作用。
干細(xì)胞作為細(xì)胞治療的重要組成部分,在器官修復(fù)和組織再生中發(fā)揮重要作用,具有廣闊的應(yīng)用前景。干細(xì)胞是一類具有自我更新和分化潛能的細(xì)胞,可能成為治療腫瘤、心血管疾病及其他惡性疾病的重要手段。干細(xì)胞治療在生命科學(xué)、新藥試驗(yàn)和疾病研究這三大領(lǐng)域中具有巨大研究和應(yīng)用價(jià)值,現(xiàn)已廣泛應(yīng)用于醫(yī)藥再生細(xì)胞替代治療和藥物篩選等領(lǐng)域,干細(xì)胞研究領(lǐng)域已經(jīng)成為前沿?zé)狳c(diǎn)。
國際干細(xì)胞專利現(xiàn)狀
各國在干細(xì)胞研究領(lǐng)域的投入和產(chǎn)出呈逐步增加的態(tài)勢,國與國之間的競爭日趨激烈。在基礎(chǔ)研究領(lǐng)域,美國共申請(qǐng)專利數(shù)量5418件,居全球首位。中國和世界知識(shí)產(chǎn)權(quán)組織緊隨其后,分別為4843件和4094件。
干細(xì)胞領(lǐng)域的基礎(chǔ)和應(yīng)用研究成果的數(shù)量也在逐年增加,2010-2019年全球發(fā)表的干細(xì)胞研究相關(guān)文章數(shù)共計(jì)220675篇,其中中國發(fā)表文章數(shù)37522篇,占17%。
國際干細(xì)胞臨床現(xiàn)狀
全球正在進(jìn)行的干細(xì)胞研究大多處于臨床早期,其中處于臨床前的有247個(gè)項(xiàng)目,臨床Ⅱ期試驗(yàn)數(shù)量最多,有103例;其次為Ⅰ期,有52例。隨著試驗(yàn)進(jìn)入后期,數(shù)量迅速減少,從數(shù)據(jù)上看,Ⅲ期臨床試驗(yàn)數(shù)量24例。
圖1 全球干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)狀
干細(xì)胞技術(shù)主要由歐美等發(fā)達(dá)國家引領(lǐng),美國、日本、英國、德國等國家優(yōu)勢突出,美國、歐洲、日本、韓國等已將干細(xì)胞治療研究和產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化列為國家重大科技發(fā)展方向,已經(jīng)有21個(gè)干細(xì)胞治療藥物在全球上市,適應(yīng)癥包括膝關(guān)節(jié)軟骨缺損、移植物抗宿主病、克羅恩病、急性心肌梗死、遺傳性或獲得性造血系統(tǒng)疾病、退行性關(guān)節(jié)炎、赫爾勒綜合癥、中度至重度角膜緣干細(xì)胞缺乏癥、血栓閉塞性動(dòng)脈炎。此外,還有一大批干細(xì)胞產(chǎn)品處于后期臨床研究階段,該領(lǐng)域的飛速發(fā)展正孕育著重大的科學(xué)突破與產(chǎn)業(yè)化機(jī)會(huì)。
中美兩國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)差距
中國已進(jìn)入全球干細(xì)胞治療領(lǐng)域的第一梯隊(duì),與發(fā)達(dá)國家間的差距逐步縮小。中國雖然在干細(xì)胞研究方面起步較晚,但是國內(nèi)機(jī)構(gòu)反應(yīng)迅速,綜合性干細(xì)胞研究機(jī)構(gòu)依托于原有技術(shù)儲(chǔ)備,在干細(xì)胞研究方面逐步接近國際一流水平,包括中國科學(xué)院、北京大學(xué)、上海交通大學(xué)、第二軍醫(yī)大學(xué)等在內(nèi)的綜合性研究機(jī)構(gòu)近幾年向市場授權(quán)大量相關(guān)專利,為市場提供大量技術(shù)。
圖2 各國干細(xì)胞臨床研究數(shù)量
美國在干細(xì)胞研究方面依然處于絕對(duì)優(yōu)勢地位,由美國機(jī)構(gòu)和企業(yè)組織、參與的干細(xì)胞相關(guān)臨床研究有近四百余項(xiàng)。
美國從事不同類型干細(xì)胞研發(fā)公司超過100家,中小微代表企業(yè)如Osiris Therapeutic、StemCells Inc、NeuralStem Inc、Advanced Cell Therapies等公司。制藥行業(yè)巨頭也積極參與干細(xì)胞研發(fā),例如輝瑞成立輝瑞再生醫(yī)學(xué)公司,開展成體干細(xì)胞和胚胎干細(xì)胞藥物的研發(fā)。以上兩股力量共同構(gòu)成美國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)生態(tài)圈,其中,中小微企業(yè)依靠自身快速的市場適應(yīng)力和敏銳市場嗅覺,快速抓住市場需求;大型企業(yè)具有較高的抗風(fēng)承受力和產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化力,以及完善的市場渠道,可以幫助新產(chǎn)品快速量產(chǎn)并推向市場。
此外,由于美國干細(xì)胞新政對(duì)于政府資金在干細(xì)胞研究方面的解禁,以及產(chǎn)業(yè)界對(duì)干細(xì)胞藥物研發(fā)和干細(xì)胞治療的積極參與,推動(dòng)美國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)成為全球第一。
除政府資金外,私人資金對(duì)美國干細(xì)胞的研究也發(fā)揮了巨大的作用。在Geron公司的資助下,湯姆森培育出世界上第一株人類胚胎干細(xì)胞系。同樣,在霍華德修斯醫(yī)學(xué)研究所的資助下,梅爾頓培育出了人類胚胎干細(xì)胞。也正是得益于Advanced Cell Therapies公司的資助,胚胎干細(xì)胞得以首次展開用于臨床的研究。雖然關(guān)于胚胎干細(xì)胞的倫理爭論還在繼續(xù),但正是靠著這些民間的力量,美國干細(xì)胞研究取得了一波接一波的重大成就,推動(dòng)著干細(xì)胞科學(xué)的發(fā)展。
美國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)生態(tài)多樣性完備,是包含世界一流科研大學(xué)、臨床醫(yī)院、中小微及大型企業(yè)組成的企業(yè)群、政府基金、私人基金的生態(tài)圈。
表1 FDA獲批的干細(xì)胞產(chǎn)品
中國加速干細(xì)胞轉(zhuǎn)化落地
中國在“十三五“中提出要加強(qiáng)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化研究,自2016年起國家重點(diǎn)研發(fā)專項(xiàng)“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”啟動(dòng),截至2019年共資助干細(xì)胞相關(guān)研究金額23.8億,資金總額前五的單位是中國科學(xué)院動(dòng)物研究所、同濟(jì)大學(xué)、北京大學(xué)、中山大學(xué)和中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院。
圖3 中美干細(xì)胞臨床研究對(duì)比
在轉(zhuǎn)化領(lǐng)域,共120家干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案,截止2020年3月,全國有73項(xiàng)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目在國家醫(yī)學(xué)研究登記備案信息系統(tǒng)登記,其中包括5項(xiàng)干細(xì)胞治療新型冠狀肺炎的臨床研究項(xiàng)目。作為藥品經(jīng)CDE受理審評(píng),正處于臨床階段的有35款。
表2 CDE受理的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)申請(qǐng)
表3 臨床備案機(jī)構(gòu)開展的項(xiàng)目
中國干細(xì)胞市場潛力巨大,供給側(cè)方面,國家政策積極鼓勵(lì)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展、監(jiān)管制度日趨完善,“雙軌制”更符合發(fā)展需求、產(chǎn)業(yè)生態(tài)圈協(xié)同高效,臨床審批提速,以及成熟的臨床招募和執(zhí)行體系,疊加各種平臺(tái)型技術(shù)進(jìn)步,為干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供良好的政策、技術(shù)供給。
需求側(cè),我國人口結(jié)構(gòu)變化,65歲以上人口數(shù)量不斷增加,伴隨疾病譜變化,疑難病、重疾比例不斷上升,臨床上對(duì)有效治療方法需求增加,為干細(xì)胞領(lǐng)域發(fā)展提供巨大空間。
中國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)目前的短板主要集中在資源調(diào)配方面,單純依靠市場力量是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不足的,因此,利用政策導(dǎo)向扶持,培育具有國際競爭力的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)園區(qū),整合產(chǎn)業(yè)鏈,培育具有國際競爭力的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)園區(qū)是加速干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)建設(shè)的重要步驟,也是提升我國干細(xì)胞研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程中一個(gè)不可缺少的環(huán)節(jié)。
目前,各地政府紛紛出臺(tái)相關(guān)政策鼓勵(lì)、引導(dǎo)產(chǎn)業(yè)發(fā)展,部分有產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)的地區(qū)則由政府牽頭成立細(xì)胞產(chǎn)業(yè)基地或園區(qū),將相關(guān)企業(yè)引進(jìn)入園,形成從基礎(chǔ)研究到關(guān)鍵技術(shù)研發(fā),再到產(chǎn)品研發(fā)及臨床應(yīng)用的全產(chǎn)業(yè)鏈體系。
園區(qū)具有產(chǎn)業(yè)鏈布局的資源優(yōu)勢,以市場導(dǎo)向,結(jié)合科研機(jī)構(gòu)以及臨床機(jī)構(gòu),在國家職能部門的政策監(jiān)管引導(dǎo)下,研發(fā)、應(yīng)用具有高水平且符合實(shí)際臨床需求的產(chǎn)品,確保我國在干細(xì)胞研究領(lǐng)域的先進(jìn)水平,提供更廣泛的經(jīng)濟(jì)帶動(dòng)效應(yīng),以及更好地造福廣大患者和民眾。
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