境外已上市臨床急需新藥審評(píng)紅利兌現(xiàn)！依庫(kù)珠單抗豁免臨床有條件獲批

　　醫(yī)藥網(wǎng)9月6日訊　國(guó)家藥品監(jiān)督管理局今日（9月5日）公告，批準(zhǔn)兩個(gè)通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序獲準(zhǔn)上市的藥物。其中，依庫(kù)珠單抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）為臨床急需的罕見(jiàn)病和兒童用藥，轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌治療藥物呋喹替尼膠囊（愛(ài)優(yōu)特）為境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥。

 

 

　　依庫(kù)珠單抗注射液用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。

 

　　PNH是一種血細(xì)胞表面內(nèi)源性補(bǔ)體抑制物的獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾??；aHUS與遺傳性或獲得性的補(bǔ)體途徑失調(diào)相關(guān)。PNH和aHUS屬于全球罕見(jiàn)疾病，依庫(kù)珠單抗注射液通過(guò)抑制補(bǔ)體途徑免疫反應(yīng)控制上述兩種疾病的病情。

 

　　該產(chǎn)品由瑞士Alexion公司研發(fā)，由杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司代理申報(bào)進(jìn)口注冊(cè)?；谠摦a(chǎn)品屬于臨床急需品種，CDE將其納入優(yōu)先審評(píng)程序進(jìn)行審評(píng)，同時(shí)組織召開(kāi)專(zhuān)家咨詢(xún)會(huì)討論是否豁免注冊(cè)臨床。

 

　　今年8月CED發(fā)布的48個(gè)境外已上市臨床急需新藥名單中，依庫(kù)珠單抗注射液正是其中之一。當(dāng)時(shí)通知就明確，納入境外已上市臨床急需新藥名單的藥品，尚未進(jìn)行申報(bào)的或正在我國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的，經(jīng)申請(qǐng)人研究認(rèn)為不存在人種差異的，均可提交或補(bǔ)交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料，直接提出上市申請(qǐng)，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局將按照優(yōu)先審評(píng)審批程序，加快審評(píng)審批。

 

　　按照今日公告披露信息，經(jīng)專(zhuān)家評(píng)估認(rèn)為依庫(kù)珠單抗注射液已在國(guó)外獲批上市，臨床療效明確，風(fēng)險(xiǎn)可控，同意豁免該藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)；同時(shí)考慮到增加兒童適應(yīng)癥將給兒童人群帶來(lái)的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)，建議一并批準(zhǔn)。但同時(shí)要求申請(qǐng)人補(bǔ)充該藥上市后的有效性和安全性信息，按計(jì)劃繼續(xù)開(kāi)展臨床試驗(yàn)，并動(dòng)態(tài)修訂風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃。國(guó)家藥監(jiān)局按照優(yōu)先審評(píng)程序加快完成對(duì)依庫(kù)珠單抗注射液的技術(shù)審評(píng)，于2018年9月4日有條件批準(zhǔn)該藥進(jìn)口注冊(cè)。

 

　　可以想見(jiàn)，未來(lái)已在境外上市新藥，尤其是治療罕見(jiàn)病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命的部分藥品將在國(guó)內(nèi)實(shí)現(xiàn)簡(jiǎn)化上市，以更好地滿(mǎn)足臨床需求，為患者治療提供更多選擇。

 

 

　　作為由中國(guó)本土企業(yè)自主研制的、具有完全知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新型抗腫瘤藥物，呋喹替尼的審評(píng)進(jìn)展一直受到業(yè)內(nèi)關(guān)注。

 

　　此次呋喹替尼膠囊單藥獲批，適用既往接受過(guò)氟尿嘧啶類(lèi)、奧沙利鉑和伊立替康為基礎(chǔ)的化療，以及既往接受過(guò)或不適合接受抗血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）治療、抗表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）治療（RAS野生型）的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。

 

　　作為一個(gè)喹唑啉類(lèi)小分子血管生成抑制劑，呋喹替尼主要作用靶點(diǎn)是VEGFR激酶家族（VEGFR1、2和3）。通過(guò)抑制血管內(nèi)皮細(xì)胞表面的VEGFR磷酸化及下游信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)，抑制血管內(nèi)皮細(xì)胞的增殖、遷移和管腔形成，從而抑制腫瘤新生血管的形成，最終發(fā)揮腫瘤生長(zhǎng)抑制效應(yīng)。

 

　　梳理該藥上市時(shí)間線(xiàn)：2009年9月申報(bào)臨床；2010年11月獲批臨床；2013年10月和記黃埔與禮來(lái)達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議；2017年6月，提交上市申請(qǐng)；2017年9月以“具有明顯臨床價(jià)值，重大專(zhuān)項(xiàng)”的理由被納入優(yōu)先審評(píng)；最終通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序獲準(zhǔn)上市。

 

　　除上述獲批適應(yīng)癥外，呋喹替尼目前還在進(jìn)行的有三線(xiàn)治療晚期肺癌以及二線(xiàn)治療晚期胃癌的臨床研究。分析指出，此次呋喹替尼以結(jié)直腸癌作為上市適應(yīng)癥，避開(kāi)了“替尼”同質(zhì)化的紅海，直指結(jié)直腸癌二線(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)治療失敗后的患者的后續(xù)治療方案匱乏的痛點(diǎn)。其上市有望帶動(dòng)國(guó)內(nèi)抗癌新藥的創(chuàng)制體系建立，加速?lài)?guó)內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)從抗癌藥物的仿制向創(chuàng)制轉(zhuǎn)變。