兩部門：加速罕見(jiàn)病藥及相關(guān)進(jìn)口藥審評(píng)審批

　　醫(yī)藥網(wǎng)5月24日訊　繼首批罕見(jiàn)病國(guó)家目錄發(fā)布后，5月23日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局和國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)也聯(lián)合發(fā)布了關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告，進(jìn)一步提高創(chuàng)新藥上市審批效率，科學(xué)簡(jiǎn)化審批程序。

 

　　顯然，創(chuàng)新藥上市的“優(yōu)先審評(píng)”通道正在提速。2016年年初，官方發(fā)布了《關(guān)于解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見(jiàn)》，標(biāo)志著“優(yōu)先審評(píng)”制度在國(guó)內(nèi)正式落地。2017年10月，國(guó)務(wù)院辦公廳正式印發(fā)了《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》，再次提到“要加快審評(píng)審批”。

 

　　兩年過(guò)去，截至目前，CDE共發(fā)布了28批擬納入優(yōu)先審評(píng)程序藥品注冊(cè)申請(qǐng)的名單，涉及571個(gè)藥品。而近期，企業(yè)通過(guò)優(yōu)先通道順利獲得上市批準(zhǔn)的成果也開(kāi)始顯現(xiàn)。例如，用于治療非小細(xì)胞肺癌的鹽酸安洛替尼膠囊從提交生產(chǎn)申請(qǐng)到批準(zhǔn)上市，用了一年；默沙東的9價(jià)HPV疫苗從提出申請(qǐng)到獲批上市只用了8天。

 

　　根據(jù)此次公告，滿足要求的藥品審批時(shí)間將進(jìn)一步縮短，同時(shí)，國(guó)內(nèi)患者更快速用上進(jìn)口藥也值得期待。

 

 

　　公告表示，對(duì)防治嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病以及罕見(jiàn)病藥品，CDE建立與申請(qǐng)人之間的溝通交流機(jī)制，加強(qiáng)對(duì)藥品研發(fā)的指導(dǎo)，對(duì)納入優(yōu)先審評(píng)審批范圍的注冊(cè)申請(qǐng)，審評(píng)、檢查、審批等各環(huán)節(jié)優(yōu)先配置資源，加快審評(píng)審批。

 

　　哪些藥品有望被優(yōu)先配置資源？第一批罕見(jiàn)病國(guó)家目錄共納入了白化病、肌萎縮側(cè)索硬化、非典型溶血性尿毒癥、血友病以及帕金森病等121種罕見(jiàn)病。根據(jù)醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，在這121種罕見(jiàn)病中，仍有77種疾病沒(méi)有相關(guān)藥物上市，但已有產(chǎn)品進(jìn)入臨床，如腓骨肌萎縮癥，全球范圍內(nèi)已經(jīng)有3個(gè)創(chuàng)新藥在研中，其中包括了天士力。據(jù)了解，此前天士力和Pharnext合作成立了一家新藥研發(fā)公司，共同合作研發(fā)該疾病領(lǐng)域產(chǎn)品。

 

　　在目前已發(fā)布的28批優(yōu)先審評(píng)審批藥品中，有20品種、26個(gè)品規(guī)屬于罕見(jiàn)病治療的藥品。如協(xié)和發(fā)酵麒麟（中國(guó)）制藥有限公司的布羅舒單抗注射液、泰格醫(yī)藥的依庫(kù)珠單抗注射液（其視神經(jīng)脊髓炎適應(yīng)癥正處于臨床階段）和Inebilizumab注射液、羅氏的RO7034067口服溶液用粉末等。

 

 

　　過(guò)去，很多國(guó)內(nèi)患者用不上國(guó)外治療效果先進(jìn)的藥物，能夠及時(shí)用上進(jìn)口產(chǎn)品，成為了不少患者的期望。如今，相關(guān)進(jìn)口藥的上市時(shí)間也將進(jìn)一步縮短。

 

　　本次公告表示，對(duì)于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病以及罕見(jiàn)病藥品，進(jìn)口藥品注冊(cè)申請(qǐng)人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)。對(duì)于公告發(fā)布前已受理并提出減免臨床試驗(yàn)的上述進(jìn)口藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，符合《藥品注冊(cè)管理辦法》及相關(guān)文件要求的，可以直接批準(zhǔn)進(jìn)口。

 

　　同時(shí)，進(jìn)口藥再注冊(cè)核檔程序也將要取消。進(jìn)口藥品再注冊(cè)申請(qǐng)受理后，全部資料轉(zhuǎn)交CDE審評(píng)審批。對(duì)于公告發(fā)布前已受理的進(jìn)口藥品再注冊(cè)申請(qǐng)，包括進(jìn)口再注冊(cè)核檔意見(jiàn)為無(wú)需質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核的注冊(cè)申請(qǐng)，統(tǒng)一轉(zhuǎn)入藥審中心進(jìn)行審評(píng)審批。將目前由國(guó)家藥品監(jiān)督管理局作出的各類臨時(shí)進(jìn)口行政審批決定，調(diào)整為由CDE以國(guó)家藥品監(jiān)督管理局名義作出。

 

　　這意味著，已在國(guó)外上市的符合上述要求的藥品，進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的速度將會(huì)加快。

 

　　2016-2017年，F(xiàn)DA一共批準(zhǔn)了27種罕見(jiàn)病藥物，治療疾病為生長(zhǎng)激素缺乏癥、巨細(xì)胞病毒感染、急性淋巴性白血病、肌萎縮側(cè)索硬化癥、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良、亨廷頓病、原發(fā)性膽汁性肝硬化等。

 

　　其中，在去年5月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了由日本三菱制藥公司研制的依達(dá)拉奉新的適應(yīng)癥，用于治療早期“漸凍人癥”。該藥是一種腦保護(hù)劑（自由基清除劑），由日本三菱制藥公司研制開(kāi)發(fā)，成為該疾病第二個(gè)擁有循證醫(yī)學(xué)證據(jù)的治療藥物。在國(guó)內(nèi)，先聲藥業(yè)也對(duì)ALS治療藥物加大了研發(fā)力度。

 

　　對(duì)于罕見(jiàn)病用藥，此前業(yè)內(nèi)人士呼吁在人種無(wú)差異的基礎(chǔ)上，具有安全性和有效性的數(shù)據(jù)，可以考慮國(guó)內(nèi)豁免臨床申請(qǐng)上市的要求，看來(lái)也會(huì)逐步實(shí)現(xiàn)。

 

　　優(yōu)先審評(píng)制度對(duì)行業(yè)會(huì)產(chǎn)生中長(zhǎng)期的積極影響。微觀上看，優(yōu)先審評(píng)制度減少了新藥排隊(duì)等候的時(shí)間，提高了新藥研發(fā)的效率，加快新藥上市；宏觀上看，優(yōu)先審評(píng)制度使有限的審評(píng)資源向創(chuàng)新和臨床急需品種傾斜，行業(yè)品種青黃不接的局面會(huì)逐步得到緩解。

 

　　國(guó)家藥品監(jiān)督管理局 國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告（2018年第23號(hào)）

 

　　為貫徹落實(shí)《中共中央辦公廳 國(guó)務(wù)院辦公廳關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》（廳字〔2017〕42號(hào)）、《國(guó)務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》（國(guó)發(fā)〔2015〕44號(hào)），提高創(chuàng)新藥上市審批效率，科學(xué)簡(jiǎn)化審批程序，現(xiàn)將有關(guān)事宜公告如下：

 

　　一、進(jìn)一步落實(shí)藥品優(yōu)先審評(píng)審批工作機(jī)制，對(duì)防治嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病以及罕見(jiàn)病藥品，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱藥審中心）建立與申請(qǐng)人之間的溝通交流機(jī)制，加強(qiáng)對(duì)藥品研發(fā)的指導(dǎo)，對(duì)納入優(yōu)先審評(píng)審批范圍的注冊(cè)申請(qǐng)，審評(píng)、檢查、審批等各環(huán)節(jié)優(yōu)先配置資源，加快審評(píng)審批。

 

　　二、對(duì)于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病以及罕見(jiàn)病藥品，進(jìn)口藥品注冊(cè)申請(qǐng)人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)。對(duì)于本公告發(fā)布前已受理并提出減免臨床試驗(yàn)的上述進(jìn)口藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，符合《藥品注冊(cè)管理辦法》及相關(guān)文件要求的，可以直接批準(zhǔn)進(jìn)口。

 

　　三、基于產(chǎn)品安全性風(fēng)險(xiǎn)控制需要開(kāi)展藥品檢驗(yàn)工作。藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)受理后，藥審中心經(jīng)評(píng)估認(rèn)為需要檢驗(yàn)的，提出檢驗(yàn)要求，通知申請(qǐng)人在規(guī)定時(shí)間內(nèi)自行或委托檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)對(duì)臨床試驗(yàn)樣品出具檢驗(yàn)報(bào)告；藥審中心經(jīng)評(píng)估認(rèn)為無(wú)需檢驗(yàn)的，不再通知開(kāi)展檢驗(yàn)工作。2017年12月1日前受理的藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，藥審中心經(jīng)評(píng)估認(rèn)為無(wú)需檢驗(yàn)的，通知相關(guān)檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)終止檢驗(yàn)并繼續(xù)審評(píng)審批工作。檢驗(yàn)機(jī)構(gòu)已作出不符合規(guī)定的檢驗(yàn)結(jié)論的，藥審中心不批準(zhǔn)其臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

 

　　四、取消進(jìn)口藥品再注冊(cè)核檔程序，進(jìn)口藥品再注冊(cè)申請(qǐng)受理后，全部資料轉(zhuǎn)交藥審中心審評(píng)審批。對(duì)于本公告發(fā)布前已受理的進(jìn)口藥品再注冊(cè)申請(qǐng)，包括進(jìn)口再注冊(cè)核檔意見(jiàn)為無(wú)需質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核的注冊(cè)申請(qǐng)，統(tǒng)一轉(zhuǎn)入藥審中心進(jìn)行審評(píng)審批。將目前由國(guó)家藥品監(jiān)督管理局作出的各類臨時(shí)進(jìn)口行政審批決定，調(diào)整為由藥審中心以國(guó)家藥品監(jiān)督管理局名義作出。

 

　　五、對(duì)《進(jìn)口藥品注冊(cè)證》和《醫(yī)藥產(chǎn)品注冊(cè)證》實(shí)施新的編號(hào)規(guī)則，進(jìn)口藥品再注冊(cè)及補(bǔ)充申請(qǐng)獲得批準(zhǔn)后，不再重新編號(hào)。

 

　　六、本公告自發(fā)布之日起實(shí)施。本公告中未涉及的事項(xiàng)，仍按照現(xiàn)有規(guī)定執(zhí)行。

 

　　特此公告。